Fórum hepatitidy

Metastázy

Sdílení znalostí, komunikace a podpora pro lidi s hepatitidou

ARC-520 - test začíná 2A

ARC-520 - test začíná 2A

Vaše zpráva Voda »11. 10. 2014 21:50

Re: ARC-520 - test start 2A

Vaše zpráva Kotyara »11. 10. 2014 22:35

Re: ARC-520 - test start 2A

Vaše zpráva Voda »12 října 2014 04:43

Re: ARC-520 - test start 2A

Vaše zpráva nai 35 »12. 10. 2014 11:14

Re: ARC-520 - test start 2A

Vaše zpráva jeho »12 října 2014 13:26

Re: ARC-520 - test start 2A

Vaše zpráva Voda »13. 10. 2014 08:33

Re: ARC-520 - test start 2A

Vaše zpráva Vovan »14. 10. 2014 18:27

Re: ARC-520 - test start 2A

Vaše zpráva linka »14 října 2014 23:29

Re: ARC-520 - test start 2A

Vaše zpráva jeho »15. 10. 2014 11:51

Re: ARC-520 - test start 2A

Vaše zpráva kimmeriec »16. říjen 2014 00:40

Re: ARC-520 - test start 2A

Vaše zpráva justoF »05 listopad 2014 11:39

Re: ARC-520 - test start 2A

Vaše zpráva justoF »22. listopadu 2014 23:55

Re: ARC-520 - test start 2A

Vaše zpráva Marika »23. listopadu 2014 00:25

Re: ARC-520 - test start 2A

Vaše zpráva Voda »22. ledna 2015 22:46

RNA interference terapie pro hepatitidu B narazila na potíže

Společnost Arrowhead Pharmaceuticals se s těmito testy nevyrovnala: třetina zaměstnanců bude propuštěna.

„Arrowhead Pharmaceuticals» (Arrowhead Pharmaceuticals), zaměřená na RNA interference (RNAi) terapii, potýkají s problémem, nutí zhroucení řady výzkumných programů a třetí propouštět. Na počátku listopadu, úřad FDA pro US Food and Drug Administration (FDA) byl zastaven testovací ARC-520 drog kandidáta, přístup k sirna ke snížení hladiny proteinů a messenger RNA viru hepatitidy B. Regulátor má vážné obavy z důvodu toxicity experimentální lék, jehož vysoké dávky vedly k úmrtí primátů (jiných než lidských).

V důsledku toho, „hrotu šípu“ uzavřeného směru na straně nejen ARC-520, ale také v dalších rozvinutých léky, včetně ARC-521 proti hepatitidě B a ARC-AAT - nedostatek alfa-1-antitrypsinu. Všechny jsou založeny na platformě značky DPCiv, nebo EX1, intravenózní dodávání křehký, potenciálně imunogenní a rychle se rozpadající spouštěcí RNAi molekuly do buněčné cytoplasmy. Společnost se nyní zaměřuje na jiných frontách systémů souvisejících s prací podkožní subq a extrahepatic dodání: droga kandidátských ARC-LPA proti ischemické choroby srdeční, aterosklerózy, trombózy a mozkové mrtvice, ARC-F12 - trombóza a dědičný angioedém, ARC-HIF2 - svetklokletochnogo rakoviny ledviny.

V říjnu, „Amgen» (Amgen) uzavřené s ‚Arrowhead‘ dohody v hodnotě více než 670 milionů $. Farmgigant zájem ARC-LPA, který potlačením gen RNA interference, snižuje produkci apolipoproteinu A, klíčovou složkou Lp (a) geneticky spojena se zvýšeným rizikem výše uvedených kardiovaskulárních onemocnění.

Testovací zprávy pro Ars 520

V polovině týdne se trh NASDAQ Biotechnology (^ NBI) uzavřel pozitivně: + 1,93% (+55,80).

Společnost Tetraphase Pharmaceuticals, Inc. se stala lídrem na trhu. (TTPH) + 12,10%, Adamas Pharmaceuticals, Inc. (ADMS) + 7,29% Arrowhead Pharmaceuticals, Inc. (ARWR) + 12,93%, Eagle Pharmaceuticals Inc. (EGRX) + 8,50%, Immune Design Corp. (IMDZ) + 9,93%, Medivation, Inc. (MDVN) + 7,96%, Ocular Therapeutix, Inc. (OCUL) + 10,01%.

Po včerejším růstu klesly podíl MannKind Corp. (MNKD): -6,49%.

Společnost Arrowhead Pharmaceuticals, Inc. uzavřena na adrese 5,94 dolarů, přidáním současně $ 0,63 (+ 12,93%). Objem obchodování dosáhl 2,5 milionu akcií, i když za poslední 3 měsíce se obchodovalo v průměru o 718 tisíc akcií. Minimální roční hodnota akcií: 3,07 USD a maximální hodnota: 9,36 USD. Hodnota kapitalizace ARWR v závěru: 354 milionů dolarů.

Arrowhead Pharmaceuticals, Inc. - biofarmaceutická společnost, vyvíjí nové léky pro léčbu neomylných onemocnění ve Spojených státech. Společnost byla dříve známá jako Arrowhead Research Corporation a změnila název na Arrowhead Pharmaceuticals, Inc. v dubnu 2016. Společnost byla založena v roce 1989, její kancelář se nachází v Kalifornii. V personálu je 104 zaměstnanců.

Hodnocení společnosti od společnosti IVAO:

akcie ARWR vzrostly po vydání rané fázi studie dat ARC-520 u pacientů s hepatitidou B. Bylo konstatováno, že kombinovaná terapie s ARC-520 v kombinaci s léčivem (výroba Bristol-Myers Squibb Company) Baraclude vykazuje mnohonásobně lepší účinnost při léčbě hepatitida B, než monoterapie jedním z těchto léků. Kombinace výše uvedených léků vede k snížení obsahu DNA viru hepatitidy u 99,99% pacientů. Dokonce i u pacientů s mutacemi markery hepatitidy B (HBeAg), léčba ukázala vynikající výsledky.

Tyto údaje naznačují, že ARC-520 je slibnou drogu pro léčbu lidí infikovaných hepatitidou B, jejichž počet přesahuje 350 milionů po celém světě.

Pro vývoj a výrobu léků používá společnost Arrowhead Pharmaceuticals vlastní platformu Dynamic Polyconjugate založenou na mechanismu interference RNA, která umožňuje umlčet patogenní geny.

Ve stádiu klinických studií společnosti je ARC-520, "vinníkem" dnešního růstu zásob, pro léčbu chronické hepatitidy B (klinické studie účinnosti fáze IIb); ARC-AAT je lék ve fázi Ib klinických studií pro léčbu onemocnění jater.

Arrowhead má také několik předklinických kandidátů: ARC-521 pro léčbu chronické hepatitidy B; ARC-F12 pro léčbu dědičných angioedémů a tromboembolických onemocnění; ARC-HIF2 pro léčbu karcinomu ledvinových buněk; a ARC-LPA pro léčbu kardiovaskulárních onemocnění.

ARWR má také patenty týkající se syntetického peptidu Adipotide pro léčbu obezity a příbuzných metabolických poruch.

Společnost má vědeckou spolupráci a licenční smlouvu se společností Shire AG, která vyvíjí a komercializuje cílené peptidové lékové konjugáty.

Výnos ARWR za rok: 255 tisíc dolarů EBITDA: - 75,33 dolarů; Zředěný EPS: - 1,51 dolarů.

Peníze na rozvaze společnosti: 76,6 milionů dolarů. Společnost za tuto čtvrtletí vyplácí 18,5 milionů dolarů.

Předpověď pro: $ 9.00.

Naučte se investovat do akcií této společnosti. Naši specialisté vám poskytnou veškerou potřebnou podporu. Ponechte formulář žádosti

Analytici Ivao: Andrej Voronkov Ph.D., Alexander Novikov, MBA.

Testovací zprávy pro Ars 520

Interregionální veřejná organizace
pomoci pacientům s virovou hepatitidou

  • Napište

Zdá se, že po revoluci v léčbě hepatitidy C došlo k významným změnám v léčbě hepatitidy B. Byly publikovány výsledky prvních klinických studií dvou léčiv užívajících zásadně nové přístupy k léčbě hepatitidy B.

Až do nedávné doby bylo obtížné předvídat trvání a účinnost léčby hepatitidy B. Stávající léky neumožnily úplné odstranění viru z těla a dokonce po dosažení stabilní remise by se nemoc mohla vrátit.

Ke konci roku 2014 však byly hlášeny klinické studie dvou nových léků, které by mohly vážně změnit vyhlídky na léčbu hepatitidy B.

Obě léky narušují replikaci viru a využívají pro tento účel dva různé inovativní principy. NVR 3-778 od společnosti Novira Therapeutics narušuje sestavení virové kapsidy, což vede k významnému poklesu rychlosti jeho replikace. ARC-520 od firmy Arrowhead Research Corporation používající interferenci RNA (RNAi) s malými molekulami RNA potlačuje genovou expresi ve stádiích transkripce, translace, deadenylace nebo degradace mRNA.

Navzdory skutečnosti, že obě léčiva jsou stále v počátečních fázích výzkumu, existuje vysoká pravděpodobnost, že v blízké budoucnosti dojde k zásadním změnám v léčbě hepatitidy B.

Antiretrovirová terapie online

Kalkulačky

Místo je určeno pro lékařské a farmaceutické pracovníky 18+

Hepatitida C se blíží k úplnému odevzdání, ale co se týče hepatitidy B?

Zatímco v oblasti virové terapie hepatitidy C v posledních letech, tam jsou skutečně revoluční změny, s virovou vyhlídky hepatitida terapie B na první pohled dojde k úplné stagnaci... A teď, na konci roku 2014 dva malé výzkumné společnosti ze Spojených států informoval o klinických studiích nových léků pro léčbu virové hepatitidy B (HBV). Společnost Novira Therapeutics oznámila fáze 1a studie NVR 3-778, a firma Arrowhead Research Corporation poskytl údaje fáze 2b studie molekuly ARC-520.

První fáze klinických studií NVR 3-778 (dříve NVR-1221) probíhá na Novém Zélandu. NVR 3-778 zasahuje do životního cyklu viru hepatitidy B a narušuje sestavení virové kapsidy, což vede k významnému snížení rychlosti replikace HBV. Tento mechanismus expozice HBV je zcela inovativní a je schopen potenciálně změnit přístupy k terapii chronické hepatitidy B, čímž eliminuje potřebu celoživotní léčby HBV.

Ve fázi 1a klinických studií se zúčastnilo 40 zdravých dospělých dobrovolníků, cílem této fáze bylo zhodnotit bezpečnost a snášenlivost NVR 3-778 v rozmezí dávek 50 až 800 mg denně. Studie ukázala, že NVR 3-778 je ve všech studovaných dávkách dobře snášen. V žádném případě nebyly zaznamenány žádné závažné nežádoucí účinky související s podáním léku. V plánované fázi 1b bude zkoumána antivirová účinnost NVR 3-778 a její bezpečnost.

Lékařská společnost Arrowhead Research Corporation ARC-520 je přibližně ve stejné fázi výzkumu jako léková společnost Novira. Společnost nedávno požádala regulátora, aby inicioval multicentrické placebem kontrolované studie IIb fáze ARC-520 v kombinaci s tenofovirem (Viread) nebo entekavirem (Baracluda).

Princip působení ARC-520 je dobře známý proces umlčování genů na transkripční etapách, překladu nebo degradace mRNA deadenylation použitím malé molekuly RNA, tento mechanismus se nazývá RNA interference (RNAi). Že ARC-520 působí na úrovni mRNA k procesu reverzní transkripce, která je zaměřena na vliv moderních nukleotidových a nukleosidových analogů. Výzkumníci z Arrowhead očekávají funkční léčbu HBV s ARC-520.

Takže hledání přístupů k terapii hepatitidy B je na tom, studie jsou stále v místě, kde nelze říci, co čekají vědci - úspěch nebo selhání. Doufejme, že v oblasti léčby hepatitidy B v blízké budoucnosti budeme schopni pozorovat stejný nárůst výzkumu a stejné úspěchy, které jsou pozorovány dnes v oblasti léčby hepatitidy C.

  • Novira Therapeutics oznamuje prezentaci bezpečnostních a farmakokinetických údajů fáze 1a pro NVR 3-778, tisková zpráva, 10.11.2014.
  • Arrowhead soubory IND pro RNAi terapeutické ARC-520 zahájit fázi 2b více dávek Studie u pacientů s chronickou hepatitidou B, tisková zpráva, 12/15/2014.

Vědci nedokázali vysvětlit selhání nejslibnější vakcíny proti HIV

Američtí vědci vyvrátil domněnky o příčinách neúspěchu klinických studií nejslibnější vakcíny HIV hlásí Nature. Nezávislé studie byly provedeny Dan Baruch (Dan Barouch) Medical Center Beth Israel Deaconess v Bostonu, Massachusetts, a Michael Betts (Michael Betts) z University of Pennsylvania Medical School (University of Pennsylvania School of Medicine) ve Filadelfii.

Studie účinnosti přípravku V520 pro prevenci infekce HIV zahájila společnost Merck v únoru 2007. Jak navrhovatelé navrhli, měla by droga stimulovat specifickou buněčnou imunitu proti HIV. Za tímto účelem byly do přípravku zahrnuty tři geny viru imunitní nedostatečnosti, které byly dodány do buněk prostřednictvím oslabené verze adenoviru typu 5.

V září 2007 bylo rozhodnuto o ukončení klinické studie vakcíny před plánovaným termínem, protože podíl HIV infikovaných mezi očkovanými byl mírně vyšší než u kontrolní skupiny. Při provádění experimentů na buněčných kulturách dvě skupiny vědců ze Švýcarska a Francie dospěli k závěru, že příčinou selhání klinických studií V520 byl zvýšený obsah testovaných protilátek proti adenoviru typu 5 v krvi. Buněčné kultury, ve kterých byly takovéto protilátky, reagovaly na zavedení vakcíny rychlým množením T lymfocytů, které jsou cílem viru imunitní nedostatečnosti. Podle hypotézy švýcarských a francouzských vědců to významně zvýšilo riziko smrti HIV

Nicméně po prozkoumání vzorků krve účastníků v klinických studiích V520 zjistili Baruch a Betts, že u jedinců, kteří měli protilátky proti adenoviru typu 5, nebyla reprodukce T lymfocytů urychlena. Vědci dospěli k závěru, že přítomnost protilátek proti adenoviru neovlivňuje počet T-lymfocytů v krvi testovaných subjektů a nemůže být příčinou zvýšeného rizika infekce HIV.

Senior specialista organizace, která zkoušku V520 lék Corey Larry (Larry Corey) uvedl, že v průběhu opakovaných vyšetření byly získány výsledky v souladu s údaji Baruch a Betts. Nicméně odborník poznamenat, že hypotéza o roli úrovně protilátek proti adenoviru typu 5, nelze vyloučit, protože počet T-lymfocytů v tkáních penisu a konečníku, je vstupní branou infekce nebyla studována.

Podle Coreyho je úroveň protilátek proti adenoviru typu 5 stejně důležitá v šíření HIV jako obřízka nebo souběžné onemocnění s genitálním herpem.

ARC-520

Experimentální metoda léčby

Tento produkt je právě prozkoumán. Jeho bezpečnost a účinnost dosud nebyla stanovena. Nejnovější zprávy o tom lze vidět v Google.

Lék na léčbu hepatitidy B. Je ve vývoji.

Princip působení ARC-520 je dobře známý proces umlčování genů na transkripční etapách, překladu nebo degradace mRNA deadenylation použitím malé molekuly RNA, tento mechanismus se nazývá RNA interference (RNAi). Že ARC-520 působí na úrovni mRNA k procesu reverzní transkripce, která je zaměřena na vliv moderních nukleotidových a nukleosidových analogů. Výzkumníci z Arrowhead očekávají funkční léčbu HBV s ARC-520.

Archiv tagů: ARC-520

Využívání síly tlumení RNAi genu při hledání chronické hepatitidy B a HBV KnockDown blog napsaný Dirkem Hausseckerem, který věří, že je to o všem lidem vážně o funkčním léku proti hepatitidě B.

Jak jsem četl poslední studii PK-PD od Gileadu o jeho vedoucí experimentální chronické drogové kandidátce HepB GS-9620 (Fosdick et al. 2013), nakonec mi zaznělo, že tolik pokorný GS-9620 byl navržen tak, aby nebyl nic víc než lépe tolerovaná a pohodlnější verze stávající varianty léčby, rekombinantního interferonu. GS-9620 je typickým přírůstkem strategie tvorby hodnot Big Pharma. Naproti tomu, pokud by byl úspěšný, přístup HBsAg, jako je ARC520 společnosti Arrowhead, přinesl poskytovatelům zdravotní péče a pacientům úplně novou, zoufale potřebnou léčbu, neboť pole se léta přetrvává s interferony a RT inhibitory. Pokračujte ve čtení "Gilead Lead Chronic HepB Kandidát GS-9620 koncipován jako interferon vhodný pro pacienty" →

ISIS / GSK a Tekmira vyjdou s plány vyřazení z HBV

Využití energie z RNAi umlčování genů v hledání léku na chronickou hepatitidou B a HBV poražený blog které Dirk Haussecker, který věří, že je na čase se všichni dostali vážně funkční lék na hepatitidu B.

HBsAg knockdown koncept pro dosažení funkčního vyléčení pro chronickou hepatitidu B (HBV), poslední dva dny vás probudí.

Včera ISIS Pharmaceuticals oznámila, že obdržela $ 7M milník platby vztahující se k vývoji antivirové RNAseH vývojového kandidáta (ISIS-GSK3Rx, aka ISIS HBVRx), která, ačkoliv utajený z konkurenčních důvodů, má být pro HBV. A dnes, Tekmira veřejně oznámil, že oni budou podat IND pro HBV-RNAi kandidát v roce 2014, když se zmiňovat o partnerského potenciál takového léčebného kandidáta.

Arrowhead Research už víc. Shodou okolností Arrowhead hlásil studii své zdravé dobrovolnické studie s jednorázovou dávkou s ARC520, jejich kandidátem na chronický HBV, který byl podáván DPC. Dávka, dávka, dávka, eskalace se dostala na vrchol předem plánovaných kohort 6 dávek až do maximální dávky 2,0 mg / kg.

Zjevně nebyly zaznamenány žádné známky významné dávky související toxicity. Jediným zjištěním, které vyvolalo znepokojení mezi 36 dobrovolníky, z nichž 24 dostalo lék, byly 2 případy záchvatů s nejasným klinickým významem. Vzhledem k tomu, že se jednalo o nejvyšší dávku, zdálo se, že společnost mohla být oslepena následnými kroky.

Dávka 2 mg / kg bez závažných nežádoucích účinků nebo toxicity omezující dávku představuje skvělý start pro technologii DPC. Jedná se o jednovolekulární verzi intravenózně dodal ARC520 na základě prezentace o nehumánních datech na minulém zasedání OTS.

S dávkou 2 mg / kg ARC520 se dále domnívám, že je pravděpodobné, že se sníží HBsAg o více než 90%. Největší výzvou, která bude s tímto programem v budoucnosti, bude stanovení cíle knockdown a získání správné dávky.

Antiretrovirová terapie online

Kalkulačky

Místo je určeno pro lékařské a farmaceutické pracovníky 18+

Pokyny EASL pro léčbu hepatitidy B 2017

Evropské sdružení pro studium jater (EASL) předložilo aktualizované doporučení pro léčbu viru hepatitidy B (HBV) na kongresu v Amsterdamu. Toto je první aktualizace této příručky od roku 2012.

Významné změny prošly indikací terapie HBV. EASL doporučuje:

Hepatitida B slibuje, že se naučí léčit šest měsíců

Francouzská biofarmaceutická společnost POXEL oznámila zahájení klinických studií fáze 1 inovačního léčiva pro léčbu hepatitidy B (HBV). Molekula EYP001 již prošla 1a fází klinických studií, ve kterých bylo prokázáno, že ve skupině zdravých dobrovolníků (n = 46) byla lék ve všech studovaných dávkách dobře tolerován.

Testování hepatitidy B se doporučuje před léčbou HCV

V září 2016 Americká asociace pro studium jaterních onemocnění (AASLD) zahrnut v virová hepatitida terapie Manuální doporučení (HCV) k testování hepatitidy B pro ty, kteří plánují zahájit léčbu hepatitidy C, stejně jako zvláštní pokyny pro lidi s koinfekcí HCV a HBV.

ARV terapie pro koinfikovaný HIV a HBV by měla zahrnovat tenofovir

Vrátíme-li se do konferenčního CROI 2016 by měly věnovat pozornost studie ve velkém měřítku prezentovány Murithi Mbae z Londýnské školy hygieny a tropické medicíny, o dopadu užívání antiretrovirálních režimů na základě tenofovir a bez ní na imunologické parametry a rizika úmrtnosti v současně infikovaných HIV osob virové hepatitidy B (HBV).

CMX157 vstupuje do II. Fáze klinických studií terapie hepatitidou B

Společnost ContraVir Pharmaceuticals (USA) zahajuje klinické zkoušky dvoufázového nového lipofilního acyklického nukleosidu schopného poskytnout vysoké intracelulární koncentrace aktivních metabolitů tenofoviru.

Hepatitida C se blíží k úplnému odevzdání, ale co se týče hepatitidy B?

Zatímco v oblasti virové terapie hepatitidy C v posledních letech, tam jsou skutečně revoluční změny, s virovou vyhlídky hepatitida terapie B na první pohled dojde k úplné stagnaci... A teď, na konci roku 2014 dva malé výzkumné společnosti ze Spojených států informoval o klinických studiích nových léků pro léčbu virové hepatitidy B (HBV). Společnost Novira Therapeutics oznámila fáze 1a studie NVR 3-778, a firma Arrowhead Research Corporation poskytl údaje fáze 2b studie molekuly ARC-520.

Od leukémie po hepatitidu D

Dne 24. prosince vydala společnost EB Pharma licenci pro tipafarnib od společnosti Janssen. EB Pharma plánuje studovat potenciál typharfarnibu při léčbě virové hepatitidy D (hepatitida-delta, HDV). Společnost EB Pharma očekává, že lék může být základem zcela nového přístupu k léčbě HDV.

Lék volby pro koinfekci HIV / HBV?

Journal PLoS jeden publikoval metaanalýzy 23 studií terapie souběžné infekce HIV a virem hepatitidy B (HBV) tenofovirem. Již dlouho je známo, že kromě lamivudin, tenofovir působí nejen proti viru lidské imunodeficience, ale také proti viru hepatitidy B. Avšak plný nebylo jasné, jak rychle a kolik tenofovir schopné inhibovat replikaci viru hepatitidy B v případě, že vliv účinnosti předcházejícího užívání lamivudinu.

Antiretrovirová terapie chrání proti hepatitidě B

V březnu publikoval časopis Klinické infekční nemoci on-line výsledky studie japonských vědců o účinku antiretrovirové terapie na riziko infekce virem hepatitidy typu B (HBV). Koinfekce HBV u lidí infikovaných HIV je velmi častá, což je spíše závažný problém.

Tenofovir v pediatrické praxi

Evropský regulátor (EMA) v tomto roce po Spojených státech schválil použití tenofoviru u dětí ve věku od 2 do 18 let pouze k léčbě HIV infekce a pro léčbu chronické hepatitidy B (HBV) u dětí ve věku 12 až 18 let. Toto povolení EMA pokrývá 27 Evropská unie (EU), země, která je rovněž schválen pro použití nové pediatrické lékové dávkování: 123, 163 a 204 mg po dobu 6 až 12 let, dětí a mladistvých, a pro batolata stanoví použití granulí pro orální užití v závislosti na věku a tělesnou hmotnost.

Roche zahajuje nové klinické studie fáze 2 RG7916 (kritéria)

V jednom testu (Firefish) bude asi 50 dětí s 1 typem SMA zaregistrováno v USA a Evropě. Firefish je otevřená studie sestávající ze dvou částí: výzkumná dávka v diagnostické části studie (část 1) po dobu 4 týdnů a potvrzující část (část 2) RO7034067 po dobu 24 měsíců.

Ve druhém testu (Sunfish) budou účastníci ve věku od 2 do 25 let přijati s druhým nebo třetím typem AGR. Tento test bude zaměstnávat téměř 200 účastníků ve 34 výzkumných centrech v USA, Kanadě, Evropě a Austrálii. Sunfish je randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná studie sestávající ze dvou částí: výzkumná dávka, diagnostická část (část 1) po dobu 12 týdnů a potvrzující část (část 2) po dobu 24 měsíců.

Klinický vývoj předchozí molekuly RG7800 je pozastaven. Lidé, kteří byli předtím registrováni v klinické studii RG7800 společnosti Moonfish, budou moci přejít na samostatnou otevřenou studijní studii RO7034067 (RG7916).

Informace o studiu Firefish pro děti s typem SMA 1.

Sada účastníků se brzy otevře.

Stadia výzkumu:

Experimentální část: Část 1 (Výzkumná dávka): RO7034067

Účastníci dostanou násobné zvyšující se dávky RO7034067 podávané perorálně (např. Ústy) jednou denně po dobu 4 týdnů, po níž následuje fáze rozšiřování otevřené studie.

Experimentální část 2 (Ověření): RO7034067

Účastníci dostávají RO7034067 podávaný perorálně při maximální tolerované dávce stanovené v první části studie. Léčba trvá maximálně 24 měsíců.

Kritéria pro vyhodnocení výsledků studie (Outcome Measures) jsou zveřejněna na internetových stránkách.

Právo účastnit se (Způsobilost):

Přijatelný věk pro testování: děti od 1 měsíce do 7 měsíců;

Pohlaví dítěte, přijatelné pro studium: Oba

Umožnění zdravým dobrovolníkům: Ne

Kritéria zařazení:

· Anamnéza, příznaky nebo příznaky související s AGR typu 1 s nástupem od 28 dnů do věku 3 měsíců;

· Gestační věk: od 37 do 42 týdnů;

· Potvrzená diagnostika autosomální recesivní dědičnosti SMA;

· Účastník má 2 kopie genu přežití motorických neuronů (SMN2), potvrzeného studiem;

Tělesná hmotnost je vyšší než nebo rovna třetímu percentilu tohoto věku, který je stanoven příslušnými doporučeními v konkrétních zemích;

· Adekvátní příjem potravin a tekutin (s nebo bez gastrostomie) během studie, podle výzkumníka;

Řádně obnovena po akutním onemocnění a je vhodná k účasti na stanovisku výzkumného pracovníka;

Kritéria vyloučení:

· Současná nebo předchozí účast na jiných studiích do 90 dnů před zahájením výběru nebo do 5 poločasů života, podle toho, co je delší;

· Současná nebo předchozí účast na studiích léčiv zaměřených na gen SMN2, antisense oligonukleotidů nebo modifikátory sestřihu SMN2 nebo studie genové terapie;

· Přítomnost jakékoli anamnézy buněčné terapie;

· Hospitalizace z důvodu problémů s plícemi během posledních 2 měsíců nebo plánovaná během sledování;

· Přítomnost klinicky významných poruch elektrokardiogramu (EKG) před podáním studovaného léčiva;

· Nestabilní onemocnění gastrointestinálního traktu, ledvin, jater, endokrinních nebo kardiovaskulárních systémů;

· Účastníci, kteří potřebují invazivní mechanické větrání plic nebo tracheostomii;

· Účastníci vyžadující kontinuální neinvazivní ventilaci nebo s trvalou hypoxémií (saturace arteriálního kyslíku nižší než 95%) s nebo bez podpory ventilátoru;

· Účastníci s klinickou anamnézou respiračního selhání nebo těžké pneumonie, kteří v době screeningu plně nereprodukovali funkci plic;

· Vícenásobný nebo pevný kontakt a / nebo dislokace nebo subluxace kyčle při narození;

· Přítomnost příznaků nebo onemocnění nesouvisejících s SMA;

· Přítomnost jakéhokoli závažného onemocnění během jednoho měsíce před vyšetřením nebo jakýmikoli febrilním onemocněním jeden týden před začátkem screeningu a před první dávkou;

· Přítomnost jakéhokoliv inhibitoru (ohromující látka) isoenzymu cytochromu P450 (CYP) 3A4 a / nebo organické kationtový transportér 2 (TSC-2, okt-2), a substrát násobek rezistence a odstranění toxinů (Engl. MATE), přijatá v průběhu 2 týdny, a / nebo jakékoliv induktor CYP3A4, přijatých v průběhu 4 týdnů (nebo během 5 poločasy, podle toho, co je větší) před podáním nebo účastníci (a kojících matek), kteří žádné živiny, které simulují aktivitu CYP3A a jakákoli známá obsahující monooxygenázy obsahující flavin (FMO) 1 nebo inhibitory nebo substráty FIM3;

· Předchozí použití nebo potřeba přípravku Hydroxychlorochin, Vigabatrin, Retigabin nebo jakýkoli jiný léčivý přípravek schopný vyvolat toxicitu sítnice během studie;

· Nedávná klinická anamnéza (méně než 6 měsíců) očních onemocnění, kterou odhalení oftalmologů zasahuje do studie.

Informace o výzkumu Neryby pro děti s SMA 2-3 typy.

Sada účastníků se brzy otevře.

Stadia výzkumu:

Lék a placebo se podávají perorálně.

· Experimentální část: 1. část Skupina A: dospívající a dospělí (RO7034067)

Dospělí a dospělí účastníci ve věku 12-25 let dostanou RO7034067 do 12 týdnů. Po 12týdenním kurzu je léčba dokončena a je nastavena dávka části 2. Účastníci budou převedeni na dávky v části 2, po které bude následovat otevřená fáze rozšíření (OLE).

· Srovnávací skupina: Část 1 Skupina A: Dospělí a dospívající (placebo)

Dospělí a dospělí účastníci ve věku 12-25 let obdrží placebo odpovídající RO7034067 po dobu 12 týdnů. Po 12-týdenním kurzu je léčba dokončena, účastníci placeba budou mít možnost zvolit si přechod k aktivní léčbě v otevřené fázi (OLE).

· Srovnávací skupina: Část 1 Skupina B: Děti (placebo)

Děti ve věku 2-11 let obdrží placebo odpovídající RO7034067 po dobu 12 týdnů. Po 12ti týdenním kurzu je studie dokončena, účastníci placeba budou mít možnost zvolit si aktivní fázi léčby v OLE.

· Experimentální: Část 1 Skupina B: Děti (RO7034067)

Děti ve věku 2-11 let obdrží RO7034067 do 12 týdnů. Po 12týdenní léčbě se nastaví dávka části 2. Účastníci budou převedeni na dávku části 2 a následně otevřená fáze (OLE).

· Srovnávací skupina: část 2: placebo

Účastníci ve věku 2-25 let obdrží placebo odpovídající RO7034067. Po 12 měsíční primární analýze (provedené po dokončení posledního účastníka 12-měsíčního léčebného cyklu) se účastníci placeba převedou na aktivní léčbu (RO7034067). Po 24-měsíční léčbě budou účastníkům nabídnuta možnost vstoupit do fáze OLE.

Experimentální část 2: RO7034067

Účastníci ve věku 2-25 let obdrží RO7034067 v dávce uvedené v části 1 studie po dobu až 24 měsíců. Po 24 měsících léčby budou mít účastníci příležitost vstoupit do fáze OLE.

Kritéria pro vyhodnocení výsledků studie (Outcome Measures) jsou zveřejněna na internetových stránkách.

Právo účastnit se (Způsobilost):

Podmínky:

Vhodné pro výzkumný věk: od 2 let do 25 let (dítě, dospělý)

Sex, přijatelný pro výzkum: oba (muži a ženy)

Přijměte zdravé dobrovolníky: Ne

Kritéria zařazení:

· Pro část 1: AGR typu 2 nebo 3, schopné samočinného přemístění nebo neschopného;

· Pro část 2: AGR typu 2 nebo 3 neexistují.

· Potvrzená diagnostika autosomální recesivní 5qCMA pro část 2:

1) Modul horní končetiny větší nebo rovný 2; (revidovaný položka modulu horní končetiny (RULM) A větší nebo rovnající se [> =] 2);

2) schopnost samostatného posazení (9 bodů na stupnici funkce motoru (MFM)).

· Negativní krevní test na těhotenství během výběru a souhlas s dodržováním opatření k prevenci těhotenství a omezení darování spermií.

Kritérium vyloučení:

· Současná nebo předchozí účast v jakékoli studii zkoušeného léčiva nebo přípravku do 90 dnů před výběrem nebo poločasem poločasu léčby, podle toho, co je delší;

· Současná nebo předchozí účast na studiích léčiv zaměřených na gen SMN2, antisense oligonukleotidů nebo modifikátory sestřihu SMN2 nebo studie genové terapie;

· Přítomnost jakékoli anamnézy buněčné terapie;

· Hospitalizace z důvodu problémů s plícemi během posledních 2 měsíců nebo plánovaná během výběru;

· Chirurgie pro skolióza nebo fixace kyčelního kloubu v roce před výběrem nebo chirurgického zákroku, které je plánováno v průběhu příštích 18 měsíců;

· Klinicky významné nestabilní gastrointestinální trakt, ledviny, játra, endokrinní a kardiovaskulární systém;

· Přítomnost klinicky významné onemocnění na elektrokardiogramu (EKG), před podáním testovaného léčiva v průměrného počtu trojité akce nebo kardiovaskulární choroby, směřující k ohrožení zdraví účastníků zkoušejícího;

· Přítomnost jakéhokoli závažného onemocnění během jednoho měsíce před vyšetřením nebo jakýmikoli febrilním onemocněním jeden týden před začátkem screeningu a před první dávkou;

· Přítomnost jakéhokoliv inhibitoru (ohromující látka) isoenzymu cytochromu P450 (CYP) 3A4 a / nebo každý přepravce organických kationtů 2 (TSC-2) a substrát násobek rezistence a vylučování toxinů (Engl. MATE), přijaté po dobu 2 týdnů a / nebo jakékoliv induktor CYP3A4, přijatých v průběhu 4 týdnů (nebo během 5 napůl žije, podle toho, co je delší) před podáním nebo účastníci (a kojících matek), kteří žádné živiny, které simulují aktivitu CYP3A;

· Nově zahájená léčba (méně než 6 měsíců před výběrem) nebo jiné selektivní β2-adrenomimetika;

· Jakéhokoli předchozího použití hydroxychlorochinu, vigabatrin retigabin nebo thioridazin - nebo podezření na alergii (např., Anafylaxe) na RO7034067 nebo prvky v jeho složení;

· Nedávná anamnéza (méně než jeden rok) očních onemocnění.